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為罕見病再做貢獻(xiàn) 惠及14萬血友病患者 中國生物制藥 “重組八因子”獲批上市
發(fā)布時(shí)間：2023-08-31
8月31日，中國生物制藥旗下核心企業(yè)正大天晴藥業(yè)集團(tuán)收到國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥品注冊(cè)證書》，注射用重組人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉 ）被批準(zhǔn)用于12歲及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的預(yù)防，八因子的上市有望為國內(nèi)約14萬血友病患者帶來優(yōu)質(zhì)經(jīng)濟(jì)的國產(chǎn)治療方案。
作為一種終身性疾病，目前血友病以替代治療為主，患者只能通過長期補(bǔ)充外源性的凝血因子來減少出血時(shí)的不良預(yù)后，其中使用最多的就是八因子藥物，包括血源性凝血八因子和重組凝血八因子產(chǎn)品。長期以來，由于血源性八因子（必須以血漿為原材料）供應(yīng)不足，進(jìn)口重組八因子價(jià)格高昂等原因，中國血友病患者的治療需求遠(yuǎn)遠(yuǎn)得不到滿足。
正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅷ類似于血液中凝血因子Ⅷ存在的最小分子形式，選擇BDD（B-domain deleted）版重組人凝血因子Ⅷ，基于八因子活化分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，減少翻譯后修飾復(fù)雜度，提高工藝可控性；突破性采用人源細(xì)胞株HEK293細(xì)胞表達(dá)，蛋白人源性更高，產(chǎn)品安全性更優(yōu)。公司開發(fā)了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的生產(chǎn)工藝“一種制備重組人凝血因子Ⅷ的方法”(ZL201610200676.4)，突破人源細(xì)胞培養(yǎng)工藝，生產(chǎn)效率高，且工藝穩(wěn)健，能夠穩(wěn)定生產(chǎn)出符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的產(chǎn)品。
在一項(xiàng)多中心、開放、非對(duì)照預(yù)防治療的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)中，81例既往接受過人凝血因子Ⅷ治療的重度血友病A患者（≥12歲）接受本品預(yù)防治療,期間48例患者未發(fā)生出血事件，33例患者發(fā)生72次新發(fā)出血事件，56次的出血事件可通過1次或2次輸注止血。在可評(píng)價(jià)的69次新發(fā)出血事件中，13次療效評(píng)價(jià)為極好，45次療效評(píng)價(jià)為良好。
中國生物制藥首席執(zhí)行長、正大天晴藥業(yè)集團(tuán)董事長謝承潤表示，正大天晴重組八因子產(chǎn)品的推出，有望進(jìn)一步提高血友病患者的用藥可及性，改善他們的生存質(zhì)量。“在‘健康科技，溫暖更多生命’理念指引下，隨著公司全面創(chuàng)新戰(zhàn)略加速推進(jìn)，預(yù)計(jì)未來幾年內(nèi)，公司將會(huì)有更多創(chuàng)新產(chǎn)品面世，惠及更多患者。”
據(jù)悉，除了重組凝血八因子，正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅶa（七因子）也已在去年進(jìn)入Ⅲ期臨床階段。重組七因子主要用于治療血友病患者因凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物導(dǎo)致的出血發(fā)作，以及先天性七因子缺乏癥患者安全有效止血等。目前國內(nèi)市場上，重組七因子僅有諾和諾德的一款進(jìn)口產(chǎn)品獲批，正大天晴的重組人凝血因子Ⅶa有望成為首個(gè)國產(chǎn)重組七因子產(chǎn)品。
關(guān)于血友病
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，是一種罕見疾病。由于患者體內(nèi)缺乏足夠的凝血因子，血液在血管破損部位不能正常凝固，臨床表現(xiàn)以關(guān)節(jié)、肌肉、內(nèi)臟和深部組織自發(fā)性或輕微外傷后出血難以停止為特征。該疾病常在兒童期起病，反復(fù)關(guān)節(jié)出血可導(dǎo)致患者逐漸出現(xiàn)關(guān)節(jié)活動(dòng)障礙而致殘。血友病主要分為血友病A和血友病B，前者為凝血因子VIII缺乏，后者為凝血因子IX缺乏，均由相應(yīng)的凝血因子基因突變引起。
國家衛(wèi)健委公布的《血友病A診療指南（2022年版）》顯示，我國血友病的患病率為2.73/100000人口，并且呈現(xiàn)持續(xù)增加的趨勢(shì)。弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，中國血友病患病人數(shù)從2014年的13.7萬上升到2018年的14萬，預(yù)計(jì)到2030年將達(dá)到14.6萬人，其中血友病A占80%～85%。男性人群中，血友病A的發(fā)病率約為1/5000，而女性血友病患者極其罕見。通過對(duì)血友病的早期識(shí)別和診斷，可以通過合理、正確的預(yù)防治療，或出血后及時(shí)的替代治療，避免出血以及出血造成的關(guān)節(jié)損傷及殘疾等，使患者可以正常生活。
關(guān)于八因子
凝血因子是指參與血液凝固過程的各種物質(zhì)，多為蛋白質(zhì)。它在血管出血時(shí)被激活，和血小板粘連在一起，并且補(bǔ)塞血管上的漏口，這個(gè)過程被稱為凝血。凝血因子Ⅷ，又稱為抗血友病因子，在內(nèi)源性凝血體系中具有十分重要的作用，是激活凝血因子Ⅸ的輔助因子。目前血友病A最有效的預(yù)防和治療出血的方法是采用凝血因子VIII的替代治療。從已上市產(chǎn)品來看，凝血因子VIII通常分為第一代血源性凝血因子VIII、第二代重組人凝血因子VIII以及第三代長效重組人凝血因子VIII。
關(guān)于中國生物制藥及正大天晴
中國生物制藥是一家領(lǐng)先的中國制藥公司，持續(xù)投資于腫瘤、肝病、呼吸系統(tǒng)及外科等治療領(lǐng)域的新產(chǎn)品研發(fā)，探索以創(chuàng)新療法改善患者的生活。其在中國不僅擁有強(qiáng)勁的藥品生產(chǎn)能力，更具備強(qiáng)大的藥品銷售團(tuán)隊(duì)及廣泛的分銷渠道。中國生物制藥致力于通過創(chuàng)新產(chǎn)品及療法來滿足全球尚未得到解決的醫(yī)療需求。2019年以來，中國生物制藥已連續(xù)五年進(jìn)入美國《制藥經(jīng)理人》（Pharm Exec）雜志全球制藥企業(yè)50強(qiáng)排行榜，最新的2023年TOP50榜單中，中國生物制藥位列全球第39位，為中國藥企第一。
正大天晴藥業(yè)集團(tuán)為中國生物制藥核心企業(yè)，是國內(nèi)知名的抗腫瘤、肝病、呼吸藥物研發(fā)和生產(chǎn)基地，在江蘇南京、連云港以及上海建有六大研發(fā)生產(chǎn)基地，35個(gè)年銷售過億元產(chǎn)品形成“億元產(chǎn)品群”。目前，公司在研項(xiàng)目179項(xiàng)，其中創(chuàng)新藥96項(xiàng)，累計(jì)申請(qǐng)發(fā)明專利超過2500項(xiàng)，形成了“上市一代、儲(chǔ)備一代、研發(fā)一代”的良性格局。
前瞻性陳述：
本新聞稿中包含若干前瞻性陳述，包括有關(guān)【藥品名稱】的臨床開發(fā)計(jì)劃、臨床獲益與優(yōu)勢(shì)的預(yù)期、商業(yè)化展望、患者臨床獲益可能性，以及潛在商業(yè)機(jī)會(huì)等聲明，這些前瞻性陳述為公司基于當(dāng)前所掌握的數(shù)據(jù)和信息所做的預(yù)測(cè)或期望，可能因受到政策、研發(fā)、市場及監(jiān)管等不確定因素或風(fēng)險(xiǎn)的影響，而導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與前瞻性陳述有重大差異。請(qǐng)現(xiàn)有或潛在的投資者審慎考慮可能存在風(fēng)險(xiǎn)，并不可完全依賴本公司的前瞻性陳述，該等陳述包含信息僅及于本新聞稿發(fā)布當(dāng)日。除非法律要求，本公司無義務(wù)因新信息、未來事件或其他情況而對(duì)本新聞稿中任何前瞻性陳述進(jìn)行更新或修改。